样本量估计(什么是样本量估计？)从5月份开始，我们邀请了卫生统计学的老师来讲统计学，为写科研论文积累知识。第一期来了。哦，放吧。

什么是样本量估计？

在日常工作中，我遇到的最常见的问题是:老师，这个研究需要多少个案例？？？老师，编辑让我给出病例数的依据(样本量)。我该怎么办？……

其实这些问题都与样本量的估计有关。我们以两组随机对照最常见的对比研究为例，说明如何估计样本量。

实施例1:在两种治疗动物的冠状窦血流量实验中，治疗A的平均血流量增加1.8毫升/分钟，治疗B的平均血流量增加2.4毫升/分钟。设两次处理的标准偏差相等，均为1.0 ml/min，= 0.05，=0.10。你需要多少实验动物才能得出两种治疗方法有差异的结论？

案例分析与思考

1.研究设计类型:本例比较了两种治疗方法下动物冠状窦的血流量。终点指标是平均血流量的增加(即测量数据)，属于两个样本均值的比较。

2.常用的估算方法有两种:公式法和软件法。

公式方法:

具体参数如下:

n是每组的病例数(即样本量)。

Z/2和Z可以通过查边值表得到，一般以0.05为两边，即Z 0.05/2 = 1.96；取0.1或0.2的一边，通常用检验效率表示，即1-，当1-为0.9时，Z0.1=1.28，当1-为0.8时，Z0.2=0.84。在这个例子中，Z/2和Z分别等于1.96和1.28。

是标准偏差，在本例中=1.0。

1和2分别是两组的平均值。在这个例子中，1=1.8，2=2.4。(有些公式表示为差异)

方法:常用PASS软件(本例采用PASS11.0版本)

特定操作

1.公式法:用公式代替计算。

2.软件法:

第一步:打开PASS 11.0软件，点击左侧菜单栏的均值-两个独立均值-检验(不等式)，选择两个均值的Tests(双样本t-检验)[差异]。

第二步:在“两个均值的检验(双样本t检验)[差异]”对话框中，填写相应的参数:幂= 0.90；；=0.05;R = 1.0 (1: 1的比例)；平均值1(组1的平均值)= 1.8；平均值2(组2的平均值)= 2.4；s1(标准差组1)= 1.0；S2(标准差组2)= 1.0；单击左上角的运行。

第三步:读出PASS计算结果:样本量计算的结果、参考文献、报告中名词的定义和总结描述。

样本量估计在报告中的表达

方法:本研究为平行设计的随机对照试验。两组分别为治疗A和治疗B。受试者的平均血流量增加是主要的观察结果指标。根据既往文献报道(或预检结果)，治疗A的平均血流量增加为(1。81.0)毫升/分钟，治疗组为(2。41.0)毫升/分钟，带两侧。根据样本量计算公式:

计算NA=59例，NB=59例。假设研究对象失访率为10%，样本量为NA=590.9=66例，NB=590.9=66例。最终，66名受试者被纳入治疗组A，66名受试者被纳入治疗组B，共纳入至少132名受试者。

方法:本研究为平行设计的随机对照试验。两组分别为治疗A和治疗B。受试者的平均血流量增加是主要的观察结果指标。根据既往文献报道(或预检结果)，治疗A的平均血流量增加为(1。81.0)毫升/分钟，治疗组为(2。41.0)毫升/分钟，带两侧。PASS 11软件计算NA=60例，NB=60例。假设研究对象失访率为10%，样本量为NA=600.9=67例，NB=600.9=67例。最终，67名受试者被纳入A治疗组，67名受试者被纳入B治疗组，总共至少有134名受试者。

2.该单位研究了甲药和乙药对某种疾病的疗效。甲药有效率为60%，乙药有效率为85%。计划进一步治疗试验，a=0.05，b=0.10。每组至少要观察多少病例？

案例分析与思考

1.研究设计类型:本例为A、B类药物对某一疾病疗效的对比研究，结局指标为有效率(计数数据)，属于两个样本率的比较。

2.常用的估算方法有两种:公式法和软件法。

公式方法:

具体参数如下:

n是每组的病例数(即样本量)。

Z/2和Z可以通过查边值表得到，一般以0.05为两边，那么Z 0.05/2 = 1.96；取0.1或0.2的一边，通常用检验效率表示，即1-，当1-为0.9时，Z0.1=1.28，当1-为0.8时，Z0.2=0.84。在这个例子中，Z/2和Z分别等于1.96和1.28。

P1和p2分别代表甲和乙治疗某种疾病的有效率，

是p1和p2的平均值，在本例中，p1=0.60，p2=0.85。

=(0.6+0.85)/2=0.725.

方法:常用PASS软件(本例采用PASS11.0版本)

特定操作

1.公式法:用公式代替计算。

2.软件法:

第一步:打开PASS 11.0软件，点击左侧菜单栏的“提案-两个独立提案测试(不等式)”，选择“两个提案的测试[差异]”。

第二步:在“两个命题[差异]的测试”对话框中，填写相应的参数:幂= 0.90；；=0.05;R = 1.0 (1: 1的比例)；D1(差额H1=P 1-P2)=0.25(汇率差额)；P2(对照组比例)=0.6(较小比例)；单击左上角的运行。

第三步:读出PASS计算结果:样本量计算的结果、参考文献、报告中名词的定义和总结描述。

样本量估计在报告中的表达

配方:本研究为平行设计的随机对照试验，分别使用两组药物A和药物B。研究对象的有效率是主要的结果指标。根据既往文献报道(或预试验结果)，A药有效率为60%，B药有效率为85%，双侧=0.05，保证率为90%。根据样本量计算公式:

据计算，甲65例，乙65例。假设研究对象失访率为20%，样本量N plus =650.8=82例，N B =650.8=82例。最终，82例病例被纳入研究组A，82例病例被纳入研究组B，共纳入至少164例病例。

方法:本研究为平行设计的随机对照试验。两组分别为药物A和药物B。研究对象的有效率是主要的结果指标。根据以往文献报道(或预试验结果)，假设双方均为0.05，保证度为90%，则A药有效率为60%，B药有效率为85%。用PASS 11软件计算，甲64例，乙64例。假设研究对象失访率为20%，样本量N plus =640.8=80例，N B =640.8=80例。最终，研究组A纳入80例，研究组B纳入80例，共纳入至少160例。

该技术总结如下

1.为什么要估计样本量？

所谓样本量是指实验研究和调查研究中样本的观测单位数，也称样本量。研究对象的样本量必须在实验研究和现场调查的设计中确定。样本量估计是指在保证研究结论具有一定可靠性(准确性和检验效率)的前提下，应用一定的统计方法确定的最小样本数。同时，也要考虑研究对象的失败。这项工作应该在研究开始之前就完成了。

2.如何估计样本量？

无论采用公式法还是软件法，都必须提供以下信息:

(1)第一种错误概率。样本量越小，样本量越大；一般0.05的值可以分为单面和双面，双面检验比单面检验需要更多的样品。

(2)第二种错误概率或测试效率1-。测试效率越小，测试效率越大，所需样本量越大。一般要求检验效率在0.80以上。一般只拍一面。

以上两项可根据具体情况进行调整！！！！

(3)允许误差或两组特定指标值(平均值或比率)。允许误差值越小，所需样本越大。

(4)人口标准差或总体率。它反映了数据的变异程度，数值越大，需要的样本量越大。总速率越接近0.5，需要的样本就越多。

以上两项需要根据之前的研究结果、预试结果或统计学理论进行估算！！！！

(5)单面检验设计型式。在其他条件相同的情况下，单边检验和双边检验所需的样本量不同，一般来说，双边检验所需的样本量较大。不同的设计类型有不同的样本量估计方法和不同的样本量。信息网络

以上仅介绍随机比较(均值和速率)并行设计的最基本样本量估计方法。实际研究要复杂得多，但大多数情况下都有相应的样本量估计方法，可以参考相关专著或相关文献。

刘玲写的

初稿编辑:刘琴

结束

专家介绍

刘玲:陆军军医大学卫生统计系副教授，主要从事卫生统计教学与研究。中国卫生信息学会第八届统计理论与方法专业委员会委员，重庆市预防医学与卫生统计专业委员会副主任委员，《第三军医大学学报》等杂志编委、统计审稿人。

排版:毕丽审核:王东

PS:如果你对这门课的内容有任何疑问，请给我们留言。我们将在下节课请刘娇寿回答。